Lietuva globalioje biotechnologijų rinkoje: naujos galimybės gydyti genetines bei onkologines ligas

Jan 24, 2025 11:01 AM

Lietuvoje vystomos genų redagavimo technologijos stiprina pozicijas pasaulinėje rinkoje. Biotechnologijų bendrovė „Caszyme“, vystanti CRISPR-Cas baltymus, plačiai taikomus genų redagavimo srityje, praėjusių metų lapkritį paskelbė apie strateginę partnerystę su Ispanijos įmone „Integra Therapeutics“, o šiemet jau bus pradedami ikiklinikiniai tyrimai. Partnerystės susitarimas pasirašytas tarptautinėje gyvybės mokslų parodoje „BIO-Europe 2024“, kur Inovacijų agentūros organizuotame nacionaliniame stende Lietuvos gyvybės mokslų sektoriaus pasiekimus pristatė 12 įmonių, tarp jų ir „Caszyme“.

Vienas ryškiausių gyvybės mokslų startuolių Lietuvoje „Caszyme“ specializuojasi genų redagavimo technologijų plėtroje ir komercializavime. Įmonė kuria naujus efektyvius CRISPR molekulinius įrankius, kurie padeda mokslininkams visame pasaulyje taikyti genų redagavimą atliekant įvairius tyrimus bei kuriant pažangius sprendimus. „Caszyme“ siekia išplėsti CRISPR-Cas technologijos galimybes įvairiose šio metodo taikymo srityse – nuo medicininių tyrimų ir terapijos iki žemės ūkio bei maisto pramonės.

Papildomos galimybės genetinių bei onkologinių ligų gydymui

Pagal pasirašytą sutartį „Integra Therapeutics“ galės naudoti „Caszyme“ sukurtus Cas12l baltymus naujų genų terapijų kūrimui. „Caszyme“ direktorė ir bendraįkūrėja Dr. Monika Paulė pasakoja, kad prieš pasirašant sutartį atlikti tyrimai žmogaus ląstelėse patvirtino šių baltymų efektyvumą. „Tai leido „Integra Therapeutics“ įtraukti Cas12l baltymus į savo FiCAT 2.0 genų integravimo platformą. Jei klinikiniai tyrimai bus sėkmingi ir naujos terapijos pateks į rinką, „Caszyme“ per artimiausius 10–15 metų gali uždirbti iki 40 mln. eurų iš šios technologijos pritaikymo“, – sako dr. M. Paulė.

Genų redagavimu pagrįstos terapijos jau šiandien taikomos gydant pjautuvinę anemiją ir beta talasemiją, todėl nauji molekuliniai įrankiai atveria papildomas galimybes plečiant genų terapijų prieinamumą genetinių ar net onkologinių ligų gydymui.

Pasak „Caszyme“ direktorės ir bendraįkūrėjos ši partnerystė prisidės prie strateginių įmonės mokslinių tikslų – vystyti novatoriškas, saugesnes ir mažesnes Cas12l nukleazes, kurios būtų suderinamos su įvairiomis baltymo pristatymo į ląsteles technologijomis, tokiomis kaip adeno asocijuoti virusai (AAV), mRNR, bei lipidų nanodalelės (LNPs).

Biotechnologijų sektorius kasmet auga apie 30 proc.

Inovacijų agentūros Rinkų plėtros skyriaus vadovė Simona Buziliauskienė atkreipia dėmesį, kad gyvybės mokslų sektorius yra vienas pažangiausių ir  demonstruoja spartų augimą – maždaug 30 proc. per metus. „Inovacijų agentūra kuria galimybes Lietuvos įmonėms ne tik didinti eksporto apimtis, bet ir stiprinti šalies, kaip inovacijų lyderės, pozicijas regione. Šiemet su Lietuvos įmonėmis dalyvausime 13-oje tarptautinių parodų, tarp kurių dvi skirtos biotechnologijoms, o rugsėjo mėn. rengiame didžiausią Baltijos regione gyvybės mokslų forumą „Life Sciences Baltics“. Greta to, kasmet suorganizuojame per 10 išvykstamųjų bei atvykstamųjų verslo misijų. Tai padeda Lietuvos įmonėms megzti sėkmingas tarptautines partnerystes, atrasti naujas eksporto rinkas, o rezultate mūsų šalis tampa matoma tarp pasaulinių inovacijų lyderių“, – sako S. Buziliauskienė.

Anot S. Buziliauskienės, biotechnologijų sektorius Lietuvoje ir toliau sparčiai augs. Šiuo metu sektorius generuoja apie 2,7 proc. Lietuvos BVP, tačiau jo potencialas yra daug didesnis. Lietuva turi ambicingą tikslą iki 2030 metų pasiekti 5 proc. BVP dalį iš šio sektoriaus.

„Caszyme” tikslas – padėti įmonėms kurti naujus ir efektyvius galutinius produktus, pagrįstus genų redagavimo technologijomis. Bendradarbiavimas su „Integra Therapeutics“ yra puikus pavyzdys, kaip tarptautinė partnerystė gali skatinti inovacijas ir paspartinti pažangių genų redagavimu pagrįstų terapijų kūrimą. Šis projektas pabrėžia tarptautiškumo svarbą, nes globalus bendradarbiavimas leidžia „Caszyme“ pasiekti platesnę rinką ir pasinaudoti kitų šalių žiniomis bei ištekliais. Jei bendradarbiavimas bus sėkmingas, tai ne tik atvers naujas galimybes genų terapijose, bet ir prisidės prie pasaulinės farmacijos ir medicinos rinkos plėtros.

Plėtra ir reguliaciniai iššūkiai

M. Paulė pasakoja, kad šiemet daug dėmesio bus skiriama CRISPR-Cas technologija paremtų molekulinių įrankių tobulinimui, bei jų pasiekiamumo ir pritaikomumo plėtrai įvairiose srityse. Planuojama nesustoti ties vienu klinikiniu taikiniu ir siekti panašių licencijavimo partnerysčių, kurios leistų padidinti CRISPR-Cas priemonių prieinamumą ir paskatintų dar platesnį jų pritaikomumą.

Reguliaciniai reikalavimai, susiję su genų terapijomis, yra itin griežti, tačiau pasak įmonės bendraįkūrėjos ir direktorės, „Caszyme“ siekia ne tik atitikti reguliacinius standartus, bet ir užtikrinti, kad sukurtos technologijos būtų patikimos, saugios bei veiksmingos.